Maladies génétiques

INSTITUT MERIEUX - Maladies génétiques

Les acteurs du programme ADNA se sont associés autour de 3 axes thématiques principaux leur permettant de dégager des synergies importantes au niveau de la recherche pour le développement de nouveaux produits. Sur le plan thérapeutique, les essais cliniques des partenaires permettent en particulier l’accès aux échantillons des patients afin de réaliser la recherche des biomarqueurs. Les domaines de recherche des biomarqueurs concernent en particulier les maladies génétiques rares telles que la myopathie de Duchenne, afin de déterminer plus précisément le stade d’avancement de la maladie, choisir le meilleur moment pour réaliser une thérapie génique, et suivre la réponse au traitement. La découverte et la validation des biomarqueurs requiert également le développement et la mise en commun d’outils et de compétences dans le domaine de la bioinformatique, des biomathématiques, des biostatistiques et de l’ingéniérie de la connaissance de ces maladies génétiques afin de développer in fine les logiciels d’aide à l’interprétation des résultats. Au-delà de la construction de ces vecteurs recombinants qui contiennent les gènes d’intérêt thérapeutique, les objectifs visés d’administration à l’homme imposent de mettre au point des procédés de production particuliers basés sur la culture de cellules, d’où la notion de bioproduction. Les efforts du consortium portent entre autres sur la mise au point des cellules capables de produire les virus recombinants et aussi sur les infrastructures de production des lots cliniques puis des volumes de produits destinés à être distribués pour soigner ces maladies génétiques. ADNA a pour ambition de permettre le développement de produits et services novateurs dans les domaines complémentaires suivants : Les maladies génétiques rares sont étudiées par Généthon, qui développe des produits de thérapie génique pour des maladies neuromusculaires génétiques rares et des dystrophies de ceintures.

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